Betagalsidase

Substituição enzimática em pacientes com doença de Fabry.

A betagalsidase é uma forma recombinante da b-galactosidase A humana, obtida pela técnica do DNA recombinante, a partir de uma cultura de células mamíferas procedentes de ovário de hamster chinês (CHO, Chinese hamster ovary), sendo que sua sequência de aminoácidos apresenta-se idêntica à da forma natural. Na doença de Fabry (transtorno de depósito lisossômico heterogêneo e multissistêmico) existe uma deficiência de b-galactosidase, o que provoca acúmulo de GL-3 em diferentes células e com evolução para deterioração clínica e morte. Sua via de aplicação é intravenosa; saindo rapidamente da circulação, é captada pelos lisossomas das células endoteliais e parenquimatosas através de receptores de manose-6-fosfato e asialoglicoproteínas. Na dependência da dose utilizada, sua meia-vida encontra-se na faixa de 45 a 100 minutos. Sofre degradação metabólica mediante hidrólise péptica.

Doença de Fabry (deficiência de b-galactosidase A).

Por perfusão intravenosa, 1 mg/kg a cada 15 dias. A velocidade da aplicação não deve ser superior a 0,25 mg/min (i.e.,15 mg/h). Não é necessário modificar a posologia em pacientes com insuficiência renal.

Foram relatados efeitos colaterais mínimos, porém de intensidade variável, como cefaleia, enjoos, sonolência, prurido, náuseas, vômitos, epífora, rubores, mialgias, calafrios, febre, edemas periféricos, taquicardia, parestesias, que cederam pela supressão da perfusão e a administração de anti-inflamatório não-esteroidal (AINE), anti-histamínicos e/ou corticoides.

Não associar com cloroquina, amiodarona ou gentamicina, em função do risco teórico de inibir a atividade intracelular da b-galactosidase.

Hipersensibilidade ao princípio ativo.