Laronidase

Substituição enzimática em pacientes com mucopolissacaridose I.

Trata-se de uma enzima lisossômica proteica (glicoproteína composta por 628 aminoácidos) utilizada nas doenças por armazenamento de mucopolissacarídeos devidas à deficiência da enzima que é necessária para o catabolismo dos glicosaminoglicanos. Casualmente a hidrolase lisossômica a-L-iduronidase é a que cataliza a hidrólise dos resíduos a-L-idurônicos terminais do dermatam sulfato e heparam sulfato que se acumulam em diversas células e tecidos quando sua atividade está reduzida ou ausente. O fármaco é administrado exclusivamente por via intravenosa em uma infusão lenta, já que por ser uma proteína é degradado metabolicamente por hidrólise peptídica.

Substituição enzimática em pacientes afetados por mucopolissacaridose I (MPS I; deficiência de a-L-iduronidase) para tratar as manifestações não neurológicas da doença.

Por perfusão intravenosa em dose de 100 U/kg 1 vez por semana durante 3-4 horas ao ritmo de 2 U/kg por hora, podendo-se aumentar gradualmente a cada 15 minutos até o máximo de 43 U/kg por hora.

Registraram-se sensação de sufocamento, dores musculares, cefaleias, artralgias, diarreia, taquicardia, calafrios, dores abdominais, febre, angioedema e erupção cutânea de caráter leve. Reações de hipersensibilidade de tipo alérgico.

Para minimizar os fenômenos vinculados com a perfusão recomenda-se administrar previamente (60 minutos antes) anti-histamínicos e/ou antipiréticos (paracetamol ou ibuprofeno).

Não administrar simultaneamente com procaína ou cloroquina, em função do possível risco de interferência com a recaptação intracelular de laronidase.

Gravidez. Amamentação. Antecedentes de alergia ou hipersensibilidade ao princípio ativo.