Imiglucerase

Doença de Gaucher.

A imiglucerase ou b-glicocerebrosidase recombinante dirigida a macrófagos é a enzima que cataliza a hidrólise do glicolipídeo glicocerebrósido a glicose e ceramida, como parte da via normal de degradação dos lipídeos de membrana. Casualmente a doença de Gaucher caracteriza-se por uma deficiência funcional da atividade enzimática da imiglucerase e pelo acúmulo do glicocerebrósido nos macrófagos teciduais denominados células de Gaucher. O fármaco deve ser administrado por perfusão intravenosa e, após a perfusão, a atividade enzimática plasmática diminui rapidamente com uma meia-vida entre 3,6 e 10,4 minutos.

Doença de Gaucher não neuropática ou neuropática crônica como terapia de substituição enzimática a largo prazo.

Administra-se por perfusão intravenosa (IV) em dose iniciais de 60 U/kg uma vez a cada 2 semanas. Como alternativa, pode-se indicar uma infusão a uma velocidade que não supere 1 U/kg por minuto. Doses baixas, 2,5 U/kg, 3 vezes por semana, ou 15 U/kg, 1 vez a cada 2 semanas, demonstraram efeito benéfico sobre a organomegalia e os parâmetros hematológicos.

Foram observados alguns efeitos indesejáveis vinculados à via de administração: dor local, prurido, queimação, edema ou abscesso estéril. Em cerca de 3% dos pacientes apresentaram-se fenômenos de hipersensibilidade como urticária, angioedema, vermelhidão, taquicardia, rubor facial, erupção cutânea, rash cutâneo, sintomas respiratórios.

Durante o primeiro ano de tratamento formam-se complexos IgG diante da imiglucerase em aproximadamente 15% dos pacientes tratados e têm maior probabilidade de desencadear reações de hipersensibilidade. Também foram referidas reações anafilactoides. Nestes casos recomenda-se reduzir a velocidade da infusão e tratar com anti-histamínicos e corticoides. Durante a gravidez, o fármaco somente deverá ser usado, se for considerado estritamente necessário, após avaliação da relação risco-benefício tanto para a mãe como para o feto.

Não há estudos a respeito de interações.

Hipersensibilidade ao fármaco.